El ministro de Salud, Julio Mazzoleni, informó que Salud Pública no se opone al uso del medicamento de precio elevado para Bianca Abigail Patiño Maíz, la pequeña diagnosticada con atrofia muscular espinal (AME). Aseguró que si la familia puede adquirir el fármaco, se le otorgará el permiso para uso compasivo y que además se realizará una nueva evaluación a la niña.

“El Ministerio de Salud va a otorgar un permiso para el uso compasivo del medicamento. Desde el ministerio no hay ningún obstáculo ni objeción para que Bianca reciba la vacuna”, expresó Mazzoleni.

Indicó que otra opción a tener en cuenta para la familia es que la niña de un año y ocho meses sea incluida en un programa internacional del tratamiento para este tipo de diagnósticos. Sobre esta situación, manifestó que se brindarán los datos que puedan solicitar los padres de la pequeña.

En conferencia de prensa, Mazzoleni ordenó que durante la próxima semana se proceda a una valoración actualizada del caso de la pequeña. Insistió en que no se van a interponer a la compra del medicamento, ya que se trata de un derecho de la familia. “El comité AME viene evaluando a Bianca y he indicado que la semana que viene se proceda a una evaluación actualizada del caso, y van a remitir los datos pertinentes a la compañía”, declaró.

Aclaró que el pedido de la familia de Bianca fue trasladado al Comité Nacional de Bioética, un órgano consultivo de Salud Pública conformado por profesionales de diferentes disciplinas. “El medicamento solicitado por los padres de la niña no será efectivo debido al tiempo de evolución y la condición clínica del paciente”, señala el parte que acercaron a los padres de la niña desde el Comité.

Imelda Núñez, su presidenta, señaló que solo dieron una recomendación. Marco Casartelli, de la misma entidad, expuso: “No es una cuestión de estar de acuerdo o no con lo que se hace, sino de tener el mayor criterio para el bien de la paciente. A la edad que tiene Bianca, yo no sé si el tratamiento con esa medicación va a tener efecto positivo o negativo”. Los miembros del Comité fueron escrachados al salir de la conferencia de prensa.

José María Patiño, padre de la niña, reclamó: “Luchar hasta por el 1% de posibilidad está en el juramento hipocrático, pero los de la comisión dijeron que ni siquiera hay que seguir juntando dinero. O sea, le entierran viva a Bianca”, afirmó. Mientras que Tania Maíz, la madre, denunció a través de las redes sociales que recibió un documento del Ministerio de Salud que expresa que su hija no responderá al fármaco y que se le niega el permiso para recibir el medicamento.

“Nunca recibimos una respuesta, el ministro Julio Mazzoleni solo nos dijo que comparte nuestro dolor, eso es lo único que nos responde en los mensajes, no nos atiende las llamadas, no nos recibe en el Ministerio de Salud”, dijo la madre.

“NO PUEDEN PROHIBIR MEDICACIÓN A BIANCA”

El neuropediatra de la niña Bianca, José Medina, aseguró ayer que siguiendo la ficha técnica del medicamento, no existe un impedimento para que la pequeña acceda al tratamiento. “No existe una concentración absoluta que esté manifestada en esos documentos. Entonces, al no haber una contraindicación absoluta en la ficha técnica, no se le puede prohibir a Bianca la medicación”, dijo el especialista. Sostuvo que al no haber una contraindicación por escrito de organismos internacionales, no se le puede negar el tratamiento y la medicación a la paciente, ya que se trata de una cuestión de salvar su vida o al menos hacer todo lo posible para lograrlo. “Como neurólogo, no nos podemos oponer a que Bianca acceda a esos medicamentos, menos cuando es con recursos propios, lo que la familia logró a través de la campaña. Yo no participé del comité y al no haber una contraindicación explícita bien definida en la ficha técnica, no se puede prohibir la medicación”, agregó el especialista.

BIOÉTICA: EL IPS NO TIENE OPINIÓN FINAL

La coordinadora del Comité de Bioética del Instituto de Previsión Social (IPS), Graciela González, explicó ayer que con la campaña a favor de la pequeña Bianca se lograron avances importantes. Destacó que el órgano de la previsional todavía no tiene una conclusión final. “La medicación nueva es una terapia, Zolgensma. Se evaluó y se presentaron todas las recomendaciones sobre la nueva medicación y lo que se podía ofrecer, atendiendo el costo”, explicó la profesional en comunicación con Universo 970 AM.

Sostuvo que la terapia se basa en ensayos clínicos en menores de seis meses e insistió en que existen datos científicos, pero que los padres con pacientes mayores a seis meses deben ser conscientes sobre la eficacia y seguridad. González indicó que hay dos comités de bioética, uno del Instituto de Previsión Social (IPS) y otro de la Comisión Nacional de Bioética del Paraguay (Conabepy), que fue la que se expidió sobre el caso de la menor, y alegó que está con “amplio deterioro físico y psíquico”.

Zolgensma: el remedio más caro del mundo

Para entender mejor de qué se trata este medicamento considerado el más caro del mundo, hay que hablar de la atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad que afecta mayoritariamente a niños de muy corta edad de manera muy grave.

Según publicó en junio de este año elglobal.es, un periódico farmacéutico líder en España en información sobre salud, sanidad, farmacia, etc., se habla de que en la administración de Zolgensma, el tiempo es un factor determinante. Recientemente, la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) ha aprobado Zolgensma, una terapia génica desarrollada por AveXis, que ha arrojado resultados muy prometedores en los estudios en los que se ha testado. El costo del medicamento es de US$ 2,1 millones.

Zolgensma, el primero de los tratamientos de terapia génica desarrollado por AveXis, una compañía joven e innovadora que nació de una startup en el 2013 y que forma parte del grupo Novartis desde el 2018, aporta como principal valor añadido que se facilita en una única dosis, una infusión de apenas una hora de duración cuyos resultados duran de por vida.

Para conseguir estos hitos, es necesario tener en cuenta dos aspectos clave: el tiempo y la forma en que se ha conseguido. Alicia Folgueira, directora general de AveXis, explicó acerca de la enfermedad y de cómo funciona el medicamento. En ese sentido, dijo que la AME es una enfermedad neuromuscular de origen genético, que se caracteriza por la atrofia progresiva de la musculatura que conlleva una pérdida de la fuerza y el tono muscular.