El pasado verano en Nashville, Tennessee, la vida de una mujer de 34 años cambió radicalmente gracias a un tratamiento que modificó su genoma.

Victoria Gray, quien padecía una enfermedad genética de la sangre, la drepanocitosis, malformación de glóbulos rojos que produce anemias y otros síntomas severos, esperaba una cura como esta hace más de 20 años.

“Desde que recibí las nuevas células he podido disfrutar más tiempo con mi familia sin preocuparme por el dolor o por una emergencia imprevista”, dice Victoria Gray.

El “milagro”, como lo define ella, ocurrió luego de someterse a un tratamiento experimental que duró semanas. Durante ese tiempo le extrajeron sangre antes de retirarle células responsables del origen de su mal: las células madre que se encuentran en la médula ósea y producen glóbulos rojos, que en su caso tienen forma de hoz característica de su enfermedad.

Esas células madre fueron luego enviadas a un laboratorio en Escocia, donde se modificaron genéticamente con una nueva herramienta llamada Crispr/Cas9, a la que algunos se refieren con el apodo de “tijeras moleculares”.

A continuación se le volvieron a inyectar las células modificadas, que regresaron a su lugar de origen en la médula ósea. Luego de un mes, Gray comenzó a producir glóbulos rojos normales, con forma de disco bicóncavo.

Aún se desconoce si esta será una solución duradera pero, en teoría, ella está curada de por vida.

“Se trata de un solo paciente, son resultados primarios”, dice su médico, Haydar Frangoul, del Instituto de Investigación Oncológica Sarah Cannon. “Tenemos que ver cómo resulta en otros pacientes, pero estos resultados son realmente emocionantes”.

EN ALEMANIA

En Alemania, una mujer de 19 años recibió con éxito el mismo tratamiento para otra enfermedad sanguínea, la beta talasemia, y ya no necesita de 16 transfusiones por año que solía recibir.

Las modificaciones del ADN de organismos vivos no son ninguna novedad, se realizan desde hace décadas. Prueba de ello son el maíz o el salmón OGM (sigla de “organismos genéticamente modificados”).

Incluso se ha probado en humanos, con ensayos clínicos para tratar estas mismas enfermedades y otras, aplicando técnicas más antiguas de edición genética.

Pero Crispr, que se dio a conocer en el 2012, ha democratizado manipulación de genes en laboratorio: es más simple y mucho más económica que las herramientas previas.

También porque es fácil de aplicar y accesible hasta para un pequeño laboratorio, Crispr ha vuelto a azuzar los miedos de las consecuencias de jugar con el ADN de los seres vivos.

“Está yendo muy rápido”, dijo la genetista francesa Emmanuelle Charpentier.